1.基因工程用于生產(chǎn)蛋白質(zhì)類藥物
治療糖尿病的胰島素,是一種 51 個氨基酸殘基組成的蛋白質(zhì),1982 年美國 EliLilly 公司推出基因工程制造的人胰島素,商品名為(Humulin).傳統(tǒng)的生產(chǎn)方法是從牛的胰臟中提取.每 1000 磅牛胰臟,才能得到 10 克胰島素.通過基因工程方法,把編碼胰島素的基因送到大腸桿菌細(xì)胞中去,造出能生產(chǎn)胰島素的工程菌；從200升發(fā)酵液就可得到10克胰島素.
干擾素具有廣譜抗病毒的效能,是一種治療乙肝的有效藥物,國際上批準(zhǔn)治療丙型病毒性肝炎的藥物只有它.但是,通常情況下人體內(nèi)干擾素基因處于"睡眠"狀態(tài),因而血中一般測不到干擾素.只有在發(fā)生病毒感染或受到干擾素誘導(dǎo)物的誘導(dǎo)時,人體內(nèi)的干擾素基因才會"蘇醒",開始產(chǎn)生干擾素,但其數(shù)量微乎其微.即使經(jīng)過誘導(dǎo),從人血中提取1mg干擾素,需要人血8000ml,其成本高得驚人.據(jù)計算：要獲取1磅（453g）純干擾素,其成本高達(dá)200億美元.使大多數(shù)病人沒有使用干擾素的能力.1980年后,干擾素與乙肝疫苗一樣,采用基因工程進(jìn)行生產(chǎn),其基本原理及操作流程與乙肝疫苗十分類似.現(xiàn)在要獲取1磅（453g）純干擾素,其成本不到1億美元.從人血中分離純化治療一個肝炎病人的費用高達(dá)二三萬美元,用基因工程技術(shù)生產(chǎn)干擾素治療一個肝炎病人大約只需二三百美元.基因工程生產(chǎn)出來的大量干擾素,是基因工程藥物對人類的又一重大貢獻(xiàn).
生產(chǎn)基因工程藥物的基本方法是,將目的基因用DNA重組的方法連接在體載體上,然后將載體導(dǎo)入靶細(xì)胞（微生物,哺乳動物細(xì)胞或人體組織靶細(xì)胞）,使目的基因在靶細(xì)胞中得到表達(dá),最后將表達(dá)的目的蛋白質(zhì)提純及作成制劑,從而成為蛋白類藥或疫苗.若目的基因直接在人體組織靶細(xì)胞內(nèi)表達(dá),就成為基因治療.
目前用基因工程生產(chǎn)的蛋白質(zhì)藥物已達(dá)數(shù)十種,許多以前本不可能大量生產(chǎn)的生長因子,凝血因子等蛋白質(zhì)藥物,現(xiàn)在用基因工程辦法便可能大量生產(chǎn).已有50多種基因工程藥物上市,近千種處于研發(fā)狀態(tài).每年平均有3-4個新藥或疫苗問世,開發(fā)成功的約五十個藥品已廣泛應(yīng)用于治療癌癥、肝炎、發(fā)育不良、糖尿病、囊纖維變性和一些遺傳病上,在很多領(lǐng)域特別是疑難病癥上,起到了傳統(tǒng)化學(xué)藥物難以達(dá)到的作用.
2.基因工程用于疫苗生產(chǎn)
常用的制備疫苗的方法,一種是弱毒活疫苗,一種是死疫苗.兩種疫苗各有自身的弱點.活疫苗隱含著感染的危險性.死疫苗免疫活性不高,需加大注射量或多次接種.利用基因工程制備重組亞基疫苗,可以克服上述缺點,亞基疫苗指只含有病原物的一個或幾個抗原成分,不含病原物遺傳信息.重組亞基疫苗就是用基因工程方法,把編碼抗原蛋白質(zhì)的基因重組到載體上去,再送入細(xì)菌細(xì)胞或其他細(xì)胞中區(qū)大量生產(chǎn).這樣得到的亞基疫苗往往效價很高,但決無感染毒性等危險.在酵母中表達(dá)乙型肝炎表面抗原 HBsAg 產(chǎn)量可達(dá)每升 2.5mg ,已于 1984 年問世.
以乙型病毒性肝炎（以下簡稱乙肝）疫苗為例,像其它蛋白質(zhì)一樣,乙肝表面抗原（HBSAg）的產(chǎn)生也受DNA調(diào)控.
長期以來,醫(yī)學(xué)工作者在防治乙肝方面做了大量工作,但曾一度陷于困境.乙肝病毒（HBV）主要由兩部分組成,內(nèi)部為DNA,外部有一層外殼蛋白質(zhì),稱為HBSAg.把一定量的HBSAg注射入人體,就使機(jī)體產(chǎn)生對HBV抗衡的抗體.機(jī)體依靠這種抗體,可以清除入侵機(jī)體內(nèi)的HBV.過去,乙肝疫苗的來源,主要是從HBV攜帶者的血液中分離出來的HBSAg,這種血液是不安全的,可能混有其他病原體[其他型的肝炎病毒,特別是艾滋病病毒（HIV）]的污染.此外,血液來源也是極有限的,使乙肝疫苗的供應(yīng)猶如杯水車薪,遠(yuǎn)不能滿足需要.基因工程疫苗解決了這一難題.利用基因剪切技術(shù),用一種"基因剪刀"將調(diào)控HBSAg的那段DNA剪裁下來,裝到一個表達(dá)載體中,所謂表達(dá)載體,是因為它可以把這段DNA的功能發(fā)揮出來；再把這種表達(dá)載體轉(zhuǎn)移到受體細(xì)胞內(nèi),如大腸桿菌或酵母菌等；最后再通過這些大腸桿菌或酵母菌的快速繁殖,生產(chǎn)出大量我們所需要的HBSAg（乙肝疫苗）.
3.基因工程用于基因治療
人體基因的缺失,導(dǎo)致一些遺傳疾病,應(yīng)用基因工程技術(shù)使缺失的基因歸還人體,達(dá)到治療的目的,已成為基因工程在醫(yī)學(xué)方面應(yīng)用的又一重要內(nèi)容.
來自 大科學(xué) 團(tuán)隊